Poprvé využili vědci zabijácký virus HIV k uzdravení těžce nemocných. Pomohl dvěma chlapcům s těžkým dědičným defektem vyvolávajícím adrenoleukodystrofii. Toto onemocnění provází těžká duševní demence, ochrnutí, potíže s dýcháním a polykáním. Mezinárodní tým genetiků a lékařů vybral z viru HIV jeho vlastní geny a místo nich viru „podstrčil“ lidský gen ABCD1, který mají pacienti s adrenoleukodystrofií poškozený.

Pacientům, u kterých se začaly projevovat první příznaky onemocnění, odebrali buňky kostní dřeně a v laboratoři je vystavili účinku pozměněného viru HIV. Virus pronikl do buněk a zabudoval tam dědičnou informaci ze svého nitra. Tak se dostala do buněk pacientů nepoškozená kopie genu ABCD1. Poté byla oběma chlapcům ozařováním zničena jejich vlastní kostní dřeň a lékaři jim ji nahradili buňkami kostní dřeně s „opravenou“ dědičnou informací.

Transplantace se zdařila. Od náročného zákroku uplynuly více než dva roky a chlapci netrpí žádnými zdravotními potížemi, které by bylo možné připsat na vrub nežádoucích vedlejších účinků léčby. Postup choroby se dramaticky zpomalil. Zcela zastavit se jej však nepodařilo.