Zdraví | Genetika | Zvířata

Genová terapie zbavila myší hluchoty

Genová terapie zbavila myší hluchoty

Někteří lidé se v důsledku genetické poruchy narodí úplně hluší. Zatím jsou léčeni převážně pomocí kochleárních implantátů, ale vědci z Evropy a USA intenzivně zkoumají i jiné možnosti.

Ze studie nedávno publikované v magazínu PNAS plyne, že na neslyšící myši skvěle zabral nový typ genové terapie. Po její aplikace je kvalita jejich sluchu téměř srovnatelná s kvalitou sluchu zdravých zvířat.

Dotyčné myši trpěly tzv. DFNB9 hluchotou, při níž protein otoferlin v důsledku mutací nemůže plnit svou obvyklou funkci při přenosu zvukových informací shromážděných jemnými chloupky ve vnitřním uchu. Badatelé proto jejich genomy pozměnili speciálně vytvořenými adeno-asociovanými viry (AAV).

Tyto geny patří k nejslibnějším vektorům pro přenos terapeutického genu za účelem boje proti různým humánním onemocněním včetně hluchoty. Protože její genetické formy jsou však obecně diagnostikovány až v novorozeneckém období, jakákoliv potenciální terapie musí umět zvrátit již existující stav. A právě to se vědcům povedlo.

Přestože ale došlo k modifikaci (rekonstrukci odpovídající kódující oblasti) toho samého specifického genu, jehož mutace jsou zodpovědné za DFNB9 hluchotu u lidských pacientů, dosud není jasné, zda by použité viry stejně tak dobře fungovaly i v jejich případě.

Opatrnost je na místě také z toho důvodů, že jeden výzkumník z University of Florida je podle dostupných informací na celé záležitosti zainteresován i finančně – pokud výše popsaný postup bude slavit úspěch, přinese mu to prý slušný zisk.

Diskuze (13) Další článek: NSA zveřejnila program pro hackery Ghidra. Odhalíme s ním heslo do fiktivní jaderné elektrárny

Témata článku: Zdraví, USA, Evropa, Výzkum, Medicína, Genetika, Zvířata, Mutace, Mys, Terapeut, Sluch, PNAS, Terapie, University of Florida, AAV, Gen, Virus, Genová terapie, Myši


Určitě si přečtěte

Pojďme programovat elektroniku: Co se skrývá uvnitř běžné SD karty a jak ji oživit

Pojďme programovat elektroniku: Co se skrývá uvnitř běžné SD karty a jak ji oživit

** Máme ji v mobilech a fotoaparátech ** SD karta je dnes už standard ** A proto ji zkusíme připojit i k Arduinu

Jakub Čížek | 20

Deset kotev, které i v roce 2020 táhnou Android ke dnu

Deset kotev, které i v roce 2020 táhnou Android ke dnu

** Android existuje skoro 12 let a za tu dobu v mnoha směrech dospěl ** Dnes běží na sedmi z deseti telefonů, ale čemu za to vděčí? ** Našli jsme 10 kotev, které táhnou tento operační systém ke dnu

Karel Kilián | 154

Android Auto a Apple CarPlay představují v autech větší nebezpečí než alkohol v těle řidiče

Android Auto a Apple CarPlay představují v autech větší nebezpečí než alkohol v těle řidiče

Výsledky této studie vás zřejmě vůbec nepřekvapí. Aspoň tak ale můžeme obecně známý názor podložit čísly.

Daniel Fuglevič | 28

PlayStation 5 bude mít extrémně rychlé SSD a promyšlenou architekturu. Sony odhalilo technické detaily

PlayStation 5 bude mít extrémně rychlé SSD a promyšlenou architekturu. Sony odhalilo technické detaily

** Sony zveřejnilo podrobnosti k PlayStationu 5 ** Poprvé jsou k dispozici technické detaily ** Sony se hodně zaměřilo na rychlost SSD

Karel Javůrek | 31

Nový Apple Macbook Air je levnější, má větší SSD a vrací se k tradiční klávesnici

Nový Apple Macbook Air je levnější, má větší SSD a vrací se k tradiční klávesnici

** Nový MacBook Air opravuje nejzásadnější chyby dosavadní verze ** Dostal lepší klávesnici, výkonnější procesor a 256GB SSD ** Apple navíc snížil ceny

Martin Miksa | 54

Vyrobíme si falešný Mac mini za tisícovku. Stačí Raspberry Pi a 3D tiskárna

Vyrobíme si falešný Mac mini za tisícovku. Stačí Raspberry Pi a 3D tiskárna

** Vyzkoušíme Raspberry Pi 4 s iRaspbianem ** Operační systém vypadá skoro jako macOS ** Vše strčíme do vlastní stylové krabice

Jakub Čížek | 29