Zdraví | Zvířata | Genetika

Genová terapie zbavila myší hluchoty

Genová terapie zbavila myší hluchoty

Někteří lidé se v důsledku genetické poruchy narodí úplně hluší. Zatím jsou léčeni převážně pomocí kochleárních implantátů, ale vědci z Evropy a USA intenzivně zkoumají i jiné možnosti.

Ze studie nedávno publikované v magazínu PNAS plyne, že na neslyšící myši skvěle zabral nový typ genové terapie. Po její aplikace je kvalita jejich sluchu téměř srovnatelná s kvalitou sluchu zdravých zvířat.

Dotyčné myši trpěly tzv. DFNB9 hluchotou, při níž protein otoferlin v důsledku mutací nemůže plnit svou obvyklou funkci při přenosu zvukových informací shromážděných jemnými chloupky ve vnitřním uchu. Badatelé proto jejich genomy pozměnili speciálně vytvořenými adeno-asociovanými viry (AAV).

Tyto geny patří k nejslibnějším vektorům pro přenos terapeutického genu za účelem boje proti různým humánním onemocněním včetně hluchoty. Protože její genetické formy jsou však obecně diagnostikovány až v novorozeneckém období, jakákoliv potenciální terapie musí umět zvrátit již existující stav. A právě to se vědcům povedlo.

Přestože ale došlo k modifikaci (rekonstrukci odpovídající kódující oblasti) toho samého specifického genu, jehož mutace jsou zodpovědné za DFNB9 hluchotu u lidských pacientů, dosud není jasné, zda by použité viry stejně tak dobře fungovaly i v jejich případě.

Opatrnost je na místě také z toho důvodů, že jeden výzkumník z University of Florida je podle dostupných informací na celé záležitosti zainteresován i finančně – pokud výše popsaný postup bude slavit úspěch, přinese mu to prý slušný zisk.

Diskuze (13) Další článek: NSA zveřejnila program pro hackery Ghidra. Odhalíme s ním heslo do fiktivní jaderné elektrárny

Témata článku: Zdraví, Výzkum, USA, Medicína, Evropa, Zvířata, Genetika, Mutace, Sluch, Gen, AAV, Terapeut, University of Florida, Virus, Genová terapie, Terapie, PNAS, Myši


Určitě si přečtěte

13 praktických tipů a triků pro Mapy.cz, které možná neznáte

13 praktických tipů a triků pro Mapy.cz, které možná neznáte

** Mapy.cz neslouží jen k zobrazení podkladů a plánování tras ** Nabízejí celou řadu dalších praktických funkcí a možností ** Vybrali jsme třináct tipů a triků, o kterých možná nevíte

Karel Kilián | 36

Wi-Fi 6 konečně začíná dostávat smysl. Poradíme, jak ji využít

Wi-Fi 6 konečně začíná dostávat smysl. Poradíme, jak ji využít

** Na trh míří první levné Wi-Fi 6 routery ** Nabídka zařízení, zejména notebooků, každý den roste ** Poradíme, jak nejlépe přejít s domácností na Wi-Fi 6

Tomáš Holčík | 31

Už desítky let se pokoušíme odposlouchávat mozek. Rusům se podařil kousek, ze kterého vám spadne brada

Už desítky let se pokoušíme odposlouchávat mozek. Rusům se podařil kousek, ze kterého vám spadne brada

** K odposlechu mozků používáme EEG ** To má ale žalostné informační rozlišení ** Rusům pomohla počítačová neuronová síť

Jakub Čížek | 29

Nejlepší notebooky do 20 000 Kč. Tipy, co se dnes vyplatí koupit

Nejlepší notebooky do 20 000 Kč. Tipy, co se dnes vyplatí koupit

** S cenou do 20 tisíc lze vybrat solidní notebook na práci i hry ** Přenosné notebooky nabídnou i kovová těla a rychlý hardware ** Na hraní se hodí více peněz, ale na použitelný základ dvacet tisíc stačí

Tomáš Holčík, David Polesný | 49

České Rajče je stále plné dětských nahotin. Student pomocí A.I. analyzoval miliony fotek

České Rajče je stále plné dětských nahotin. Student pomocí A.I. analyzoval miliony fotek

** Rajče.net má odjakživa problémy s choulostivými fotkami dětí ** Student zlínské univerzity analyzoval jeho katalog ** Neuronová síť doposud prozkoumala 6 milionů snímků

Jakub Čížek | 73