Zdraví | Zvířata | Genetika

Genová terapie zbavila myší hluchoty

Genová terapie zbavila myší hluchoty

Někteří lidé se v důsledku genetické poruchy narodí úplně hluší. Zatím jsou léčeni převážně pomocí kochleárních implantátů, ale vědci z Evropy a USA intenzivně zkoumají i jiné možnosti.

Ze studie nedávno publikované v magazínu PNAS plyne, že na neslyšící myši skvěle zabral nový typ genové terapie. Po její aplikace je kvalita jejich sluchu téměř srovnatelná s kvalitou sluchu zdravých zvířat.

Dotyčné myši trpěly tzv. DFNB9 hluchotou, při níž protein otoferlin v důsledku mutací nemůže plnit svou obvyklou funkci při přenosu zvukových informací shromážděných jemnými chloupky ve vnitřním uchu. Badatelé proto jejich genomy pozměnili speciálně vytvořenými adeno-asociovanými viry (AAV).

Tyto geny patří k nejslibnějším vektorům pro přenos terapeutického genu za účelem boje proti různým humánním onemocněním včetně hluchoty. Protože její genetické formy jsou však obecně diagnostikovány až v novorozeneckém období, jakákoliv potenciální terapie musí umět zvrátit již existující stav. A právě to se vědcům povedlo.

Přestože ale došlo k modifikaci (rekonstrukci odpovídající kódující oblasti) toho samého specifického genu, jehož mutace jsou zodpovědné za DFNB9 hluchotu u lidských pacientů, dosud není jasné, zda by použité viry stejně tak dobře fungovaly i v jejich případě.

Opatrnost je na místě také z toho důvodů, že jeden výzkumník z University of Florida je podle dostupných informací na celé záležitosti zainteresován i finančně – pokud výše popsaný postup bude slavit úspěch, přinese mu to prý slušný zisk.

Diskuze (13) Další článek: NSA zveřejnila program pro hackery Ghidra. Odhalíme s ním heslo do fiktivní jaderné elektrárny

Témata článku: Zdraví, Výzkum, Evropa, USA, Medicína, Zvířata, Genetika, Mutace, AAV, Gen, Genová terapie, Myši, Virus, Sluch, Terapie


Určitě si přečtěte

Photolemur 3: Prostě do něj přetáhnete fotky a začne se dít magie. Tedy údajně...

Photolemur 3: Prostě do něj přetáhnete fotky a začne se dít magie. Tedy údajně...

** Je lepší nabušený Photoshop, nebo program s jedním tlačítkem? ** Photolemur si myslí to druhé ** Tento fotoeditor neumí skoro nic, a přitom (skoro) všechno

Jakub Čížek | 22

Severní magnetický pól „odcestoval“ z Kanady na Sibiř. Vědci musí upravit model

Severní magnetický pól „odcestoval“ z Kanady na Sibiř. Vědci musí upravit model

** Zemské magnetické pole se chová nepředvídatelně ** Severní magnetický pól se posouvá z Kanady směrem na Sibiř ** Vědci musí rychle aktualizovat Světový magnetický model

Karel Kilián | 30

Jak na internetu surfovat anonymně: Osvědčené způsoby na zametení stop

Jak na internetu surfovat anonymně: Osvědčené způsoby na zametení stop

** Anonymní režim v prohlížeči vám anonymitu nezaručí ** K dispozici je několik možností, jak skrýt svoji adresu i další identifikátory ** Nejúčinnější je stále Tor

Stanislav Janů, Vladislav Kluska | 67

Co pořídit k počítači: tipy na osvědčené klávesnice, sluchátka a další příslušenství

Co pořídit k počítači: tipy na osvědčené klávesnice, sluchátka a další příslušenství

** Toto jsou tipy Živě.cz na příslušenství k počítači, se kterým neuděláte chybu ** Klávesnice, myši, tiskárny, sluchátka... ** Vybíráme jak příslušenství na běžnou práci, tak na hraní her

David Polesný | 26