Genová terapie zbavila myší hluchoty

Genová terapie zbavila myší hluchoty

Někteří lidé se v důsledku genetické poruchy narodí úplně hluší. Zatím jsou léčeni převážně pomocí kochleárních implantátů, ale vědci z Evropy a USA intenzivně zkoumají i jiné možnosti.

Ze studie nedávno publikované v magazínu PNAS plyne, že na neslyšící myši skvěle zabral nový typ genové terapie. Po její aplikace je kvalita jejich sluchu téměř srovnatelná s kvalitou sluchu zdravých zvířat.

Dotyčné myši trpěly tzv. DFNB9 hluchotou, při níž protein otoferlin v důsledku mutací nemůže plnit svou obvyklou funkci při přenosu zvukových informací shromážděných jemnými chloupky ve vnitřním uchu. Badatelé proto jejich genomy pozměnili speciálně vytvořenými adeno-asociovanými viry (AAV).

Tyto geny patří k nejslibnějším vektorům pro přenos terapeutického genu za účelem boje proti různým humánním onemocněním včetně hluchoty. Protože její genetické formy jsou však obecně diagnostikovány až v novorozeneckém období, jakákoliv potenciální terapie musí umět zvrátit již existující stav. A právě to se vědcům povedlo.

Přestože ale došlo k modifikaci (rekonstrukci odpovídající kódující oblasti) toho samého specifického genu, jehož mutace jsou zodpovědné za DFNB9 hluchotu u lidských pacientů, dosud není jasné, zda by použité viry stejně tak dobře fungovaly i v jejich případě.

Opatrnost je na místě také z toho důvodů, že jeden výzkumník z University of Florida je podle dostupných informací na celé záležitosti zainteresován i finančně – pokud výše popsaný postup bude slavit úspěch, přinese mu to prý slušný zisk.

Diskuze (13) Další článek: NSA zveřejnila program pro hackery Ghidra. Odhalíme s ním heslo do fiktivní jaderné elektrárny

Témata článku: Zdraví, Výzkum, Evropa, USA, Medicína, Zvířata, Genetika, Mutace, Chytání, Terapeut, Myši, Genová terapie, Sluch, PNAS, University of Florida, Mys, Terapie, Gen, AAV, Virus



Kde stáhnout a jak vyplnit příjezdový formulář

Kde stáhnout a jak vyplnit příjezdový formulář

** K čemu slouží příjezdový formulář ** Kde ho najít a jako ho vyplnit ** Očkovaným stačí, ostatní musí podstoupit test, případně i karanténu

Ondřej Králík
Koronavirus
Anatomie kybernetické apokalypsy krok za krokem. Co se v pondělí stalo ve Facebooku?

Anatomie kybernetické apokalypsy krok za krokem. Co se v pondělí stalo ve Facebooku?

** Včera odpoledne Facebook postihl rozsáhlý výpadek ** Tentokrát jej experti pečlivě zmapovali ** Projdeme si ho krok za krokem a vysvětlíme jednotlivé etapy

Jakub Čížek
VýpadekFacebookSociální sítě
Šmírování kamerami Googlu: Koukněte, co nového se zase objevilo na Street View

Šmírování kamerami Googlu: Koukněte, co nového se zase objevilo na Street View

Google stále fotí celý svět do své služby Street View. A novodobou zábavou je hledat v mapách Googlu vtipné záběry. Podívejte se na výběr nejlepších!

redakce
Mapy GoogleStreet View
Bezpečnostní díra ohrožuje routery 17 výrobců. Na stupnici závažnosti má 9,9 bodů, útočníci už ji zneužívají

Bezpečnostní díra ohrožuje routery 17 výrobců. Na stupnici závažnosti má 9,9 bodů, útočníci už ji zneužívají

** Experti odhalili chybu, ohrožující routery nejméně 17 výrobců ** Útočníci tuto chybu začali aktivně využívat k instalaci botnetu ** Bezpečnostní nedostatek CVE-2021-20090 je velmi vážný

Karel Kilián
RouterHackingBezpečnost