Zdraví | Genetika | Zvířata

Genová terapie zbavila myší hluchoty

Genová terapie zbavila myší hluchoty

Někteří lidé se v důsledku genetické poruchy narodí úplně hluší. Zatím jsou léčeni převážně pomocí kochleárních implantátů, ale vědci z Evropy a USA intenzivně zkoumají i jiné možnosti.

Ze studie nedávno publikované v magazínu PNAS plyne, že na neslyšící myši skvěle zabral nový typ genové terapie. Po její aplikace je kvalita jejich sluchu téměř srovnatelná s kvalitou sluchu zdravých zvířat.

Dotyčné myši trpěly tzv. DFNB9 hluchotou, při níž protein otoferlin v důsledku mutací nemůže plnit svou obvyklou funkci při přenosu zvukových informací shromážděných jemnými chloupky ve vnitřním uchu. Badatelé proto jejich genomy pozměnili speciálně vytvořenými adeno-asociovanými viry (AAV).

Tyto geny patří k nejslibnějším vektorům pro přenos terapeutického genu za účelem boje proti různým humánním onemocněním včetně hluchoty. Protože její genetické formy jsou však obecně diagnostikovány až v novorozeneckém období, jakákoliv potenciální terapie musí umět zvrátit již existující stav. A právě to se vědcům povedlo.

Přestože ale došlo k modifikaci (rekonstrukci odpovídající kódující oblasti) toho samého specifického genu, jehož mutace jsou zodpovědné za DFNB9 hluchotu u lidských pacientů, dosud není jasné, zda by použité viry stejně tak dobře fungovaly i v jejich případě.

Opatrnost je na místě také z toho důvodů, že jeden výzkumník z University of Florida je podle dostupných informací na celé záležitosti zainteresován i finančně – pokud výše popsaný postup bude slavit úspěch, přinese mu to prý slušný zisk.

Diskuze (13) Další článek: NSA zveřejnila program pro hackery Ghidra. Odhalíme s ním heslo do fiktivní jaderné elektrárny

Témata článku: Zdraví, USA, Výzkum, Genetika, Zvířata, Evropa, Medicína, Mutace, AAV, Sluch, Genová terapie, PNAS, Myši, Terapie, Terapeut, Gen, Virus, Mys, University of Florida


Určitě si přečtěte

DeOldify: Téměř zázračná technologie, která obarvuje 2. světovou válku, nebo vaše fotky z dětství

DeOldify: Téměř zázračná technologie, která obarvuje 2. světovou válku, nebo vaše fotky z dětství

** Neuronová síť DeOldify obarvuje fotky ** Můžete si ji vyzkoušet sami i bez superpočítače ** YouTube je plný obarvených ikonických videí

Jakub Čížek | 21

AMD Ryzen 5000 s architekturou Zen 3: počet jader zůstává, výkon rekordně roste

AMD Ryzen 5000 s architekturou Zen 3: počet jader zůstává, výkon rekordně roste

** AMD představilo novou generaci desktopových procesorů řady Ryzen 5000 ** Nová architektura Zen 3 přináší mnoho vylepšení a přibližně 19% zvýšení výkonu IPC ** Všechny modely budou v prodeji 5. listopadu

Karel Javůrek | 43

Filmové pirátství asi jen tak nezmizí. Když už musíte, stahujte bezpečně v Seedru

Filmové pirátství asi jen tak nezmizí. Když už musíte, stahujte bezpečně v Seedru

** Máme HBO Go, máme Netflix... ** Ale stejně krademe filmy a seriály ** Když už musíte, stahujte torrenty bezpečně v Seedru

Jakub Čížek | 141