Genová terapie zbavila myší hluchoty

Někteří lidé se v důsledku genetické poruchy narodí úplně hluší. Zatím jsou léčeni převážně pomocí kochleárních implantátů, ale vědci z Evropy a USA intenzivně zkoumají i jiné možnosti.

Ze studie nedávno publikované v magazínu PNAS plyne, že na neslyšící myši skvěle zabral nový typ genové terapie. Po její aplikace je kvalita jejich sluchu téměř srovnatelná s kvalitou sluchu zdravých zvířat.

Dotyčné myši trpěly tzv. DFNB9 hluchotou, při níž protein otoferlin v důsledku mutací nemůže plnit svou obvyklou funkci při přenosu zvukových informací shromážděných jemnými chloupky ve vnitřním uchu. Badatelé proto jejich genomy pozměnili speciálně vytvořenými adeno-asociovanými viry (AAV).

Tyto geny patří k nejslibnějším vektorům pro přenos terapeutického genu za účelem boje proti různým humánním onemocněním včetně hluchoty. Protože její genetické formy jsou však obecně diagnostikovány až v novorozeneckém období, jakákoliv potenciální terapie musí umět zvrátit již existující stav. A právě to se vědcům povedlo.

Přestože ale došlo k modifikaci (rekonstrukci odpovídající kódující oblasti) toho samého specifického genu, jehož mutace jsou zodpovědné za DFNB9 hluchotu u lidských pacientů, dosud není jasné, zda by použité viry stejně tak dobře fungovaly i v jejich případě.

Opatrnost je na místě také z toho důvodů, že jeden výzkumník z University of Florida je podle dostupných informací na celé záležitosti zainteresován i finančně – pokud výše popsaný postup bude slavit úspěch, přinese mu to prý slušný zisk.

Diskuze (13) Další článek: NSA zveřejnila program pro hackery Ghidra. Odhalíme s ním heslo do fiktivní jaderné elektrárny

Témata článku: Zdraví, Výzkum, USA, Zvířata, Evropa, Medicína, Genetika, Mutace, Terapeut, Virus, AAV, Mys, Gen, Myši, PNAS, Chytání, Genová terapie, Terapie, University of Florida, Sluch, Myši na Heureka.cz



Sex manželských párů? Jen výjimečně. Ložnice ovládnou roboti s umělou inteligencí

Sex manželských párů? Jen výjimečně. Ložnice ovládnou roboti s umělou inteligencí

** Sex manželských párů jen při zvláštních příležitostech. ** Ložnice ovládnou sexuální roboti s umělou inteligencí. ** I to je jeden ze závěrů Mezinárodní robotické konference.

Filip KůželJiří Liebreich
RobotiSexUmělá inteligence
Superzemě jsou větší, běžnější, a také obyvatelnější než planety jako Země. Jsou doslova superobyvatelné

Superzemě jsou větší, běžnější, a také obyvatelnější než planety jako Země. Jsou doslova superobyvatelné

** Země podle všeho není nejlepším ze všech možných světů, alespoň pokud jde o obyvatelnost lidmi ** Máme štěstí, že jsme naživu ** U superzemí, tedy planet větších než Země a menších než ledoví obři jako Uran nebo Neptun, to je jiné

Stanislav Mihulka
ZeměAstronomie
25 filmů, které musíte vidět, dokud jste ještě na světě. Víme, kde si je můžete pustit online

25 filmů, které musíte vidět, dokud jste ještě na světě. Víme, kde si je můžete pustit online

Vybrali jsme 25 jedinečných filmů napříč žánry a historií. Nabídnou to nejzajímavější ze světové i české filmové tvorby. Je to základní výběr, který byste podle nás měli vidět, pokud chcete mít přehled o kinematografii.

Vojtěch Malý
Filmy, které musíte vidět
K Měsíci se NASA ještě v září podívá s raketou SLS, ale na povrchu přistane až Starship
Petr MelechinKarel Dlabač
ArtemisStarshipElonovinkyMěsícSpaceX
Tuto českou základnu plnou satelitů nesmíte vidět. V Mapy.cz je každá anténa pečlivě vyretušovaná

Tuto českou základnu plnou satelitů nesmíte vidět. V Mapy.cz je každá anténa pečlivě vyretušovaná

** Zapomeňte na rozčtverečkovaná místa, kterých si každý všimne ** Mapy.cz musely dokonale zakrýt desítky parabol ** Základnou se přitom na webu chlubí i její majitel. Kocourkov

Jakub Čížek
ČeskoMapy.czMapy
Nejničivější bomba v historii lidstva. Rusko zveřejnilo dokument o testu Car-bomby
David Polesný
Sovětský svazAtomová bombaJaderný útokZbraně
Po přenosných konzolích je velká sháňka. Svou vlastní chystá i Logitech, poběží na upraveném Androidu

Po přenosných konzolích je velká sháňka. Svou vlastní chystá i Logitech, poběží na upraveném Androidu

** Logitech chystá přenosnou herní konzoli ** Poběží v ní systém Android a bude připravena pro cloudové hraní ** Finální specifikace a cenu zatím neznáme, máme ale první fotky

Martin Chroust
HryLogitechCloud