Zdraví | Zvířata | Genetika

Genová terapie zbavila myší hluchoty

Genová terapie zbavila myší hluchoty

Někteří lidé se v důsledku genetické poruchy narodí úplně hluší. Zatím jsou léčeni převážně pomocí kochleárních implantátů, ale vědci z Evropy a USA intenzivně zkoumají i jiné možnosti.

Ze studie nedávno publikované v magazínu PNAS plyne, že na neslyšící myši skvěle zabral nový typ genové terapie. Po její aplikace je kvalita jejich sluchu téměř srovnatelná s kvalitou sluchu zdravých zvířat.

Dotyčné myši trpěly tzv. DFNB9 hluchotou, při níž protein otoferlin v důsledku mutací nemůže plnit svou obvyklou funkci při přenosu zvukových informací shromážděných jemnými chloupky ve vnitřním uchu. Badatelé proto jejich genomy pozměnili speciálně vytvořenými adeno-asociovanými viry (AAV).

Tyto geny patří k nejslibnějším vektorům pro přenos terapeutického genu za účelem boje proti různým humánním onemocněním včetně hluchoty. Protože její genetické formy jsou však obecně diagnostikovány až v novorozeneckém období, jakákoliv potenciální terapie musí umět zvrátit již existující stav. A právě to se vědcům povedlo.

Přestože ale došlo k modifikaci (rekonstrukci odpovídající kódující oblasti) toho samého specifického genu, jehož mutace jsou zodpovědné za DFNB9 hluchotu u lidských pacientů, dosud není jasné, zda by použité viry stejně tak dobře fungovaly i v jejich případě.

Opatrnost je na místě také z toho důvodů, že jeden výzkumník z University of Florida je podle dostupných informací na celé záležitosti zainteresován i finančně – pokud výše popsaný postup bude slavit úspěch, přinese mu to prý slušný zisk.

Diskuze (13) Další článek: NSA zveřejnila program pro hackery Ghidra. Odhalíme s ním heslo do fiktivní jaderné elektrárny

Témata článku: Zdraví, USA, Výzkum, Evropa, Medicína, Zvířata, Genetika, Mutace, Terapie, Terapeut, Gen, AAV, Virus, Genová terapie, Sluch, Myši


Určitě si přečtěte