Neurodegenerativní onemocnění, jako je Parkinsonova nebo Alzheimerova choroba, jsou metlou moderního lidstva. S tím, jak se prodlužuje lidský život, přibývá i postižených seniorů. Dnes žije na světě asi 50 milionů lidí s demencí vyvolanou poškozením mozku.
Ročně je tento typ demence nově diagnostikován deseti milionům lidí. Do roku 2030 by měl počet lidí s demencí stoupnout na 82 milionů a v roce 2050 už by jich mělo s tímto postižením žít přes 150 milionů. Odhaduje se, že v pozadí až 80 % všech případů demence stojí Alzheimerova choroba.
Neurodegenerativní choroby vznikají v důsledku zániku neuronů v mozku. I když v lidském mozku po celý život vznikají nové neurony, regenerační schopnost mozku je minimální a ke „zhojení“ následků neurodegenerativních onemocnění nedochází. Vědci proto pracují na metodách léčby, které by do mozku ztracené neurony vrátily.
V případě Parkinsonovy choroby jde o zánik neuronů v tzv. substantia nigra produkujících dopamin. Po jejich odúmrtí se mozku této důležité látky nedostává, což má za následek široké spektrum problémů typických pro Parkinsonovu chorobu.
Do určité míry lze projevy Parkinsonovy choroby potlačit podáváním léků, z kterých si mozek dopamin vyrobí. S postupem nemoci je však nutné dávky léků zvyšovat. Nakonec má lék tak silné nežádoucí vedlejší účinky, že další zvyšování dávek nepřipadá do úvahy. Pak už nestojí rozvoji choroby v cestě nic.
Vyřazený gen zařídí vznik neuronů
Pacientům s Parkinsonovou chorobou přináší úlevu některé moderní metody léčby, jako je např. hluboká stimulace mozku pomocí elektrod zavedených do příslušných mozkových center. Jedná se o náročný zákrok, kterému se nemohou podrobit všichni pacienti. Vědci proto pátrají po nových, méně náročných a účinnějších metodách léčby.
Úspěch na tomto poli teď hlásí nezávisle na sobě hned dva týmy. Tým vedený Xian-Dongem Fu z University of California v americkém San Diegu publikoval svou studii v časopise Nature. Čínský tým vedený Hui Yangem z Ústavu biologických věd Čínské akademie věd v Šanghaji zveřejnil výsledky svého výzkumu v časopise Cell.
Oba týmy odhalily jednoduchý způsob, jak přeměnit na neurony jiný typ buněk. Stačí k tomu vyblokovat jeden jediný gen, konkrétně gen PTBP1. V laboratorních podmínkách zvládnou tuto metamorfózu třeba i kožní buňky označované jako fibroblasty. Navodit podobnou proměnu v mozku živého tvora už není tak jednoduché. Přesto se to americkému i čínskému týmu podařilo.
Vědci použili myši, u kterých je navozen v mozku zánik neuronů produkujících dopamin a u kterých se proto projevují podobné příznaky, jaké známe od lidských pacientů s Parkinsonovou chorobou. Do mozku těchto myší vpravili geneticky upravený neškodný virus, který zajistil likvidaci ribonukleové kyseliny tvořené podle instrukcí genu PTBP1.
Samotný gen zůstal v mozku myší nenarušený. Potlačená však byla instrukce pro tvorbu bílkoviny, jež se podle tohoto genu syntetizuje. Buňky zbavené této bílkoviny se mění na neurony.
Léčí slepotu i Parkinsonovu chorobu
Americký tým dosáhl vzniku nových neuronů produkujících dopamin v mozku myší trpících Parkinsonovou chorobou. Projevy choroby, především pak problémy s koordinací pohybu, drasticky ustoupily během pár měsíců. Čínský tým odzkoušel tvorbu nových neuronů vyblokováním genu PTBP1nejen v mozku, ale také v oku.
U myší s Parkinsonovou chorobou došlo i v tomto případě k obnově produkce dopaminu v mozku a k ústupu projevů onemocnění. Poté Yang a jeho spolupracovníci otestovali novou léčebnou metodu na myších postižených slepotou v důsledku odumírání nervových buněk v sítnici.
Tyto tzv. gangliové buňky dostávají impulzy od světločivných buněk sítnice podrážděných dopadajícím světlem a předávají vzruchy dál do zrakového nervu, kterým pak podněty putují do zrakových center mozku. Odumřením gangliových buněk je předávání stimulů ze sítnice do zrakového nervu přerušeno, což má za následek ztrátu zraku.
V sítnici jsou však tzv. Müllerovy gliové buňky, které plní v oku podpůrnou úlohu. V sítnici člověka se jich nachází kolem deseti milionů. Přeměna části těchto buněk na neurony, jež jsou schopné zastoupit chybějící gangliové buňky, vedla u myší k obnově zraku.
Jako v řadě dalších případů čeká vědce při vývoji léčebných metod pro obnovu neuronů v mozku či oku u lidských pacientů ještě dlouhá cesta. U některých neurodegenerativních onemocnění však ani tato náhrada nepomůže. V případě Alzheimerovy choroby dochází k „plošným“ ztrátám neuronů včetně informací, které byly v narušených nervových obvodech uložené. S novými neurony se však ztracené informace neobnoví.