Carl June a Michel Sadelain si půjdou 13. dubna v Los Angeles pro Breakthrough Prize in Life Sciences za vývoj tzv. CAR-T terapie. Nemusí to trvat dlouho a pojedou do Stockholmu pro Nobelovu cenu za fyziologii a medicínu. Jejich léčba už dnes zachraňuje po celém světě tisíce životů a je příslibem pro daleko širší uplatnění. Jen kdyby nebyla tak drahá.
Samotné léčebné buňky stojí pro každého pacienta mezi 370 000 a 530 000 amerických dolarů. K tomu je zapotřebí připočítat i náklady na hospitalizaci, léky atd. A je jasné, že všichni potřební tuto léčbu nedostanou z jednoho jediného důvodu: „Nejsou peníze.“
Teď se snad blýsklo na lepší časy všem, kdo tuto léčbu potřebují. Indická biotechnologická společnost ImmunoACT vyvinula vlastní CAR-T terapii NexCAR 19, která je bezpečnější a k tomu desetkrát levnější. Je k mání za 30 000 až 40 000 dolarů. I to je hodně, ale indická firma pracuje usilovně na dalších vylepšeních, která cenu srazí ještě níž.
Souboj bílých krvinek
Za označením CAR-T terapie se skrývá zkratka pro „chimerický antigenový receptor“ a T pochází z označení typu bílých krvinek ze skupiny T-lymfocytů. Léčba cílí na leukemické bílé krvinky ze skupiny B-lymfocytů. Lékaři odeberou pacientovi krev a z té mu izolují T-lymfocyty. Ty by měly s leukemickými bílými krvinkami zatočit, ale při onemocnění leukémií selhávají.
V laboratoři je do těchto T-lymofocytů vnesen uměle vytvořený gen, který zajistí na povrchu krvinky tvorbu speciální bílkoviny – chimérického antigenového receptoru. Ten se váže specificky na B-lymfocyty a po navázání spustí v T-lymfocytu procesy, jež vedou k zahubení „polapené“ leukemické krvinky. Když lékaři vrátí geneticky upravené T-lymfocyty pacientovi do krevního oběhu, zahájí tyto buňky razantní tažení proti leukemickým bílým krvinkám a zlikvidují je.
CAR-T terapie se nasazuje u pacientů, u kterých selhala tradiční léčba leukémie a choroba se opakovaně vrací. Dnes se využívá i proti zhoubným lymfomům a slibné výsledky dávají klinické zkoušky při nasazení proti některým autoimunitním onemocněním nebo proti nádorům mozku.
Velmi dobře působí CAR-T terapie na „tekuté nádory“, jako jsou právě leukémie. Vědci ale dělají vše pro to, aby přinášely stejně dobré výsledky i u „tuhých nádorů“, jako jsou například nádory slinivky.
Desetkrát levnější
Vysoká cena moderních léčebných preparátů je vysoce aktuální problém. Preparáty určené k léčbě některých dědičných chorob tzv. genovou terapií patří k nejdražším lékům současné medicíny. Například jedna dávka preparátu Hemgenix, která dokáže vyléčit hemofilii typu B, stojí 3,5 milionu dolarů.
Proto vzbudila velkou pozornost zpráva, že indické úřady schválily léčbu preparátem NexCAR 19 a že ho firma ImmunoACT dodala lékařům z Tata Memorial Centre v Bombaji. V předběžných zkouškách byl NexCAR 19 nasazen 33 pacientům, u kterých selhala tradiční léčba.
U 19 došlo k vymizení leukemických buněk a u 4 dalších došlo k jejich výrazné redukci. Léčba tak zabrala u 70 % pacientů. Jen u dvou pacientů se objevily nežádoucí vedlejší účinky, když souboj léčebných T-lymfocytů s leukemickými B-lymfocyty spustil silnou zánětlivou reakci známou jako cytokinový syndrom.
Nižší rizika
Poměrně nízký výskyt nežádoucích vedlejších účinků není náhodný. NexCAR 19 za něj vděčí indickým vědcům. Zatímco původní americký chimerický antigenový receptor obsahuje část molekuly myší protilátky, indičtí vědci ho „polidštili“ a vybavili ho fragmentem lidské protilátky.
Imunitní systém pacienta rozeznává T-lymfocyty vybavené myší molekulou jako cizorodé, útočí na ně a poměrně rychle je likviduje. T-lymfocyty s fragmentem lidské protilátky ale imunitní systém pacienta toleruje a tzv. cytokinová bouře propuká méně často. To je obrovská výhoda, protože bouřlivá reakce může nabýt takové razance, že pacienta ohrožuje na životě.
Nižší cena NexCAR 19 nepadá jen na vrub nižších osobních nákladů v důsledku nižších plat indických vědců. Indové našli levnější způsob genetické modifikace T-lymfocytů a také jednodušší systém jejich kultivace. Zlevnění léčby přinesl i výrazný úbytek pacientů s „cytokinovou bouří“, protože většina pacientů nezůstává po podání léčebných buněk v nemocnici.
Pokud začne ImmunoACT produkovat NexCAR 19 ve větším měřítku, dá se očekávat další zlevnění. Na scénu se hrnou i nové indické biotechnologické společnosti a narůstající konkurence může ceny dále srazit. Indové se už dohodli na produkci upravených T-lymfocytů pro pacienty v Mexiku. Američtí vědci berou indický úspěch jako výzvu ke zlevnění jejich vlastních preparátů pro CAR-T terapie.
Při čtení těchto zpráv se lze jen těžko ubránit reminiscenci na film „Báječný hotel Marigold“, kde skupina britských důchodců odjíždí do Indie, protože důchod doma si mnozí nemohou z finančních důvodů dovolit. Možná nás čeká něco podobného i v případě vážného onemocnění, jehož léčba bude v ekonomicky rozvinutím světě „nad poměry“ obyčejných smrtelníků.