Technika CRISPR-Cas9 má potenciál způsobit revoluci v medicíně, zemědělství a dalších oblastech. Za určitých okolností nám však může i uškodit. Takové jsou závěry dvou studií, které byly v pondělí publikovány v Nature Medicine.
Oba výzkumné týmy (jeden z Novartisu a druhý z Karolinska Institute) se zaměřily na gen p53, o němž je známo, že díky své schopnosti likvidovat buňky s poškozenou DNA hraje klíčovou roli v prevenci rakoviny. Již dříve se ukázalo, že je-li tento gen aktivní, většina lidských nádorů prostě nemůže vzniknout – což je důvod, proč o něm někteří vědci hovoří jakožto o „strážci genomu“.
Bohužel, p53 svou úlohu plní i v případě, kdy nějakou DNA nahradíte právě pomocí CRISPR-Cas9: jeho aktivita upravené buňky přiměje k „sebedestrukci“. Pokud k tomu ale nedojde, pak může jít o známku toho, že p53 dotyčných buněk nefunguje správně. Jinak řečeno, hrozí potenicální malér.
„Vybíráním buněk, které úspěšně opravily poškozený gen, který jsme opravit chtěli, bychom mohli nechtěně vybrat buňky bez funkčního p53,“ vysvětlila Emma Haapaniemi z Karolinska Institute. „Pakliže by byly v rámci genové terapie dědičných onemocnění transplantovány pacientovi, mohly by umožnit vznik nádoru, což vyvolává obavy o bezpečnost genových terapií založených na CRISPR.“
Útěchou může být skutečnost, že inkriminované studie se soustředily pouze na jeden typ editace: výše zmíněné nahrazení problematické DNA použitím CRISPR-Cas9. Cas9 je sice zdaleka nejpopulárnějším CRISPR enzymem, ale existují i alternativy (například Cpf1) a je dost možné, že s nimi žádné problémy tohoto charakteru nebudou.
DNA způsobující onemocnění navíc nemusí být nutně nahrazena. Lze ji i jednoduše vyřadit z provozu, přičemž tomuto druhu úpravy funkční p53 nijak nevadí. Autoři obou studií proto netvrdí, že technika CRISPR-Cas9 je špatná či nebezpečná – pouze uvádějí, že je zapotřebí k ní přistupovat s určitou opatrností. I to nicméně stačilo k prudkému propadu akcií několika společností, které se na CRISPR specializují.
Foto: National Institutes of Health