Vědeckou komunitou rezonují výsledky studie nové léčby cukrovky 1. typu. Terapie zvaná zimislecel, vyvinutá společností Vertex Pharmaceuticals, dokázala u většiny účastníků klinického testu obnovit produkci inzulínu do takové míry, že si jej po roce nemuseli aplikovat.
Deset z dvanácti účastníků studie s těžkou formou nemoci bylo fakticky vyléčeno. Zbylí dva pacienti si vystačili s výrazně nižšími dávkami inzulínu. Všichni také byli zcela bez epizod těžké hypoglykémie a trávili více než 70 % času v cílovém rozmezí glykémie (70 až 180 mg/dl). Účastníci byli sledováni minimálně 12 měsíců, takže zatím jde o krátkodobé výsledky. Dlouhodobá účinnost a bezpečnost nejsou v tuto chvíli známy.
Kmenové buňky z laboratoře
Základem terapie jsou kmenové buňky, které byly v laboratoři proměněny v takzvané ostrůvkové buňky slinivky břišní, které běžně produkují inzulín. Nové, funkční buňky se poté infuzí vpraví do portální žíly vedoucí do jater, kde se usadí a začnou plnit svou funkci – tedy produkovat inzulin podle aktuální potřeby těla.
Jejich umístění v játrech je klíčové, protože právě zde inzulín nejefektivněji reguluje hladinu cukru v krvi. Výsledkem bylo nejen obnovení produkce inzulínu, ale především obnovení přirozené schopnosti těla reagovat na aktuální hladinu cukru v krvi, a to je přesně to, co lidem s diabetem 1. typu chybí.
Léčba není pro všechny a má kompromisy
Léčba prozatím není určena pro všechny. Byla testována na pacientech s nejtěžší formou nemoci, kteří trpí takzvanou „nerozpoznanou hypoglykémií“. Jejich tělo je nevaruje před nebezpečným poklesem hladiny cukru, což může vést ke křečím, bezvědomí i smrti. Všem účastníkům studie tyto nebezpečné stavy po léčbě zcela vymizely.
Co je cukrovka 1. typu?
Cukrovka 1. typu je celoživotní autoimunitní onemocnění, při kterém imunitní systém napadá a ničí takzvané ostrůvkové buňky ve slinivce břišní. Konkrétně se jedná o beta buňky, které produkují hormon inzulín. Bez inzulínu nemůže glukóza (krevní cukr) vstupovat do buněk a dodávat jim energii. Tělo pacienta tak produkuje jen velmi málo inzulínu nebo žádný, a proto jsou lidé s tímto onemocněním závislí na jeho každodenním externím doplňování, například pomocí injekcí nebo inzulínové pumpy.
Tato terapie se však přinejmenším zatím neobejde bez kompromisů. Tím největším je nutnost po zákroku dlouhodobě (možná i doživotně) užívat imunosupresiva, tedy léky potlačující imunitu. Bez nich by tělo nové buňky odmítlo jako cizí. To přináší zvýšené riziko infekcí a z dlouhodobého hlediska i vyšší riziko některých nádorových onemocnění.
V průběhu studie se objevily i další vedlejší účinky, jako je průjem nebo bolesti hlavy. Tyto (a další, jako je snížená funkce ledvin) lze přisuzovat především imunosupresivní léčbě, nikoli samotné buněčné terapii. V rámci studie došlo ke dvěma úmrtím, která však podle vyšetřování s léčbou přímo nesouvisela.
Začíná třetí fáze klinické studie
Ve srovnání s tradičními transplantacemi ostrůvků od zemřelých dárců má zimislecel zásadní výhodu: není limitován nedostatkem dárcovských orgánů. Laboratorní výroba buněk umožňuje přesné dávkování a plánování zákroků, což bylo dosud nemyslitelné.
Zároveň se otevírá cesta k dalším inovacím, například k vývoji buněk, které nebude nutné chránit imunosupresivy, ať už pomocí speciálních obalů, nebo genetických úprav. Společnost Vertex Pharmaceuticals již testovala přípravek VX-264, což byla verze buněk v ochranném pouzdře, nicméně pilotní projekt bohužel selhal a dál nepokračuje.
Terapie nyní vstupuje do rozsáhlejší, třetí fáze klinických testů. Pokud i ta dopadne dobře, mohl by výrobce příští rok požádat o schválení. Stále však neznáme cenu ani životnost transplantovaných buněk. I přes tyto otazníky je důvod k opatrnému optimismu. Sen o životě bez každodenních injekcí inzulinu je totiž možná zase o něco blíž.