Kmenové buňky jsou často prezentovány jako všelék. Pochybné kliniky po celém světě slibují ve stylu „nemožné na počkání a zázraky do tří dnů“ uzdravení i nemocným, na jejichž choroby nemá moderní medicína lék. Seriózní klinické testy léčby kmenovými buňkami se často ocitají ve stínu tohoto obchodu s lidským neštěstím.
Vědci dosahují při léčbě kmenovými buňkami jen marginálních úspěchů a zázračnými uzdraveními, kterými přetékají webové stránky pofiderních klinik, se pochlubit nemohou. V poslední době se ale i v seriózní vědě zablýsklo na lepší časy, když vědci z tokijské university Keio oznámili na tiskové konferenci výsledky klinického experimentu, který začal už v roce 2019.
Nic z toho, co před novináři zaznělo, zatím nebylo publikováno ve vědeckém časopise. Přesto lze zprávu týmu vedeného Hideyukim Okanem považovat za přelomovou.
Nic podobného zatím nefungovalo
„Je to opravdu velký pozitivní výsledek. Je to vzrušující zpráva pro celý obor. Zatím žádná taková léčba nefungovala,“ komentoval úspěch japonských kolegů v rozhovoru pro vědecký týdeník Nature australský neurolog James St John z Griffith University.
Japonští vědci se soustředili na léčbu poranění míchy. Ročně si ho nejrůznějšími způsoby přivodí na 900 000 lidí a plných 20 milionů lidí žije s vážnými následky takového úrazu. Okano a spol. představili výsledky léčby čtyř ochrnutých dobrovolníků. Jeden z nich dnes dokáže bez pomoci stát, dalšímu se vrátila hybnost do rukou i nohou. Další dva léčení stejným způsobem ale nezaznamenali žádné zlepšení.
Yamanakův recept na léčebné buňky
Okano a jeho spolupracovníci léčili poraněnou míchu pacientů injekcí tzv. nervových kmenových buněk. Tyto buňky jsou s to proměny v nejrůznější typy buněk nervového systému. Nacházejí se v některých částech mozku, odkud je nelze pro potřeby léčby získávat. Japonští vědci byli proto odkázáni na pěstování nervových kmenových buněk v laboratorních podmínkách. Využili k tomu postupu, za který obdržel japonský biolog Shinya Yamanaka v roce 2012 Nobelovu cenu za fyziologii a medicínu.
Yamanaka se zabýval tzv. pluripotentními buňkami. Pro ty je typická schopnost proměny na jakýkoli typ buněk dospělého těla – samozřejmě za předpokladu, že jim k tomu vytvoří vhodné podmínky lidé nebo na takové podmínky narazí v lidském organismu. Pluripotentní buňky představují velký příslib pro medicínu, protože z nich lze vypěstovat „náhradní“ buňky nemocným či zraněným pacientům.
Vědci však uměli získávat pluripotentní buňky jen z lidských embryí ve velmi nízkém stádiu vývoje. Jejich využití pro léčbu je problematické, protože se nemusí geneticky shodovat s pacientem a ten na ně pak útočí arzenálem imunitního systému.
Yamanaka objevil způsob, jak připravit lidem pluripotentní buňky „na míru“. Aktivoval v buňkách kůže čtveřici genů a tím u nich navodil pluripotenci. Byl to skutečně revoluční počin, protože v té době si nikdo neuměl představit tak zásadní proměnu buněk tak jednoduchým zásahem. Vznikají tak tzv. indukované pluripotentní kmenové buňky. které mohou sloužit jako jakási univerzální surovina pro produkci léčebných buněk konkrétního pacienta.
Ochrnutý muž se učí chodit
Hideyuki Okano se svým týmem odebral dobrovolníkům s poraněnou míchou kožní buňky a podle Yamanakova receptu je proměnil na indukované pluripotentní kmenové buňky. Z těch pak vědci vypěstovali nervové kmenové buňky. Dobrovolníci dostali injekci dvou milionů těchto buněk do poraněného místa míchy. První se podrobil zákroku v roce 2021, další následovali v letech 2022 až 2023.
Všichni dobrovolníci byli muži, dva z nich už přesáhli šedesátku. Všichni vykazovali příznaky nejvyššího poškození míchy. Pod poraněním byli kompletně ochrnutí a neměli v těchto částech těla vůbec žádný cit. Zákrok byl proveden v časovém rozmezí od dvou do čtyř týdnů po zranění míchy.
První dobrá zpráva je, že léčba kmenovými buňkami je bezpečná. To není samozřejmé, protože v lékařské odborné literatuře najdeme popisy případů nádorů vyvolaných pokoutní léčbou kmenovými buňkami. Okano ale u svých pacientů nepozoroval žádné nežádoucí reakce na léčbu. Další naději znamená zlepšení u dvou dobrovolníků. Jeden z nich je s to bez cizí pomoci stát a zdravotníci ho zařadili do rehabilitačního programu zacíleného na zvládnutí chůze.
„Ten člověk prodělal zcela zásadní změnu. Můžeme říct, že metoda je ve svých principech funkční,“ říká Okano. Druhý pacient sice uvede do pohybu některé svaly na rukou i nohou, ale postavit se zatím nedokáže.
Nejasnosti i naděje
Z pokusů na laboratorních zvířatech vyplývá, že transplantované kmenové buňky vylučují látky posilující funkce nervových buněk míchy, jež přežily poranění. Mnoho buněk totiž v míše odumře až v období, jež následuje po úrazu. Podpora transplantovaných buněk zachrání tyto neurony před zánikem. Kmenové buňky navíc propojují neurony oddělené poškozením tkáně míchy. Vytvářejí také myelin, jakousi izolační hmotu, jež chrání výběžky neuronů a zajišťuje nerušený průchod nervových vzruchů.
Velký otazník se ale vznáší nad osudem transplantovaných buněk. Z pokusů na zvířatech vyplývá, že mnohé jsou z poraněného místa vyplaveny během pár dní po operaci a na zlepšení stavu se zjevně nepodílejí. Okano je ale na základě vyšetření čtveřice pacientů přesvědčen, že v místě transplantace se potřebné množství léčebných buněk udrží.
Výsledky klinického testu Okanova týmu není jednoduché zhodnotit. Nebyl zaměřen na účinnost léčby, ale jak tomu v počátečních fázích vývoje nových léčebných postupů bývá, soustředil se na bezpečnost procedury pro pacienty. Odborníci, jako je James St John, upozorňují, že u lidí s poraněnou míchou někdy ustoupí ochrnutí zcela spontánně, bez léčby.
Okano nyní plánuje rozsáhlejší klinické testy, při kterých už by se vědci zaměřili na zlepšení stavu dobrovolníků ochrnutých po poranění míchy. Na těch by se měla účastnit i nově založená biotechnologická firma K Pharma. Vědci si uvědomují, že každé poranění míchy je jiné, a chtějí proto v testech zjistit, na jaký typ poškození míchy zabírá léčba kmenovými buňkami nejlépe.