Vymýtíme kardiovaskulární choroby? Vědci zkoušejí léčit vysoký cholesterol úpravou genu v játrech

Není pochyb o tom, že „špatný“ cholesterol zvyšuje riziko kardiovaskulárních chorob, které jsou nejčastější příčinou úmrtí, a mrtvice, jež je v žebříčku důvodů skonu na pátém místě. Věda jde ale stále vpřed a s ní i možné způsoby, jak tyto zdravotní problémy zastavit. Podrobnosti přináší web MIT Technology Review.

V rámci nové studie, kterou provedla americká biotechnologická firma Verve Therapeutics, podstoupili dobrovolníci na Novém Zélandu úpravu genu, která měla za cíl snížit hladinu nízkodenzitního lipoproteinu (LDL), jež vzniká, když se cholesterol naváže na bílkovinu.

Základem je editace genu

K úpravě genu byla použita technika CRISPR, kterou lze modifikovat genomy živých organismů. Dodáním nukleasy Cas9, jež funguje jako jakési genetické nůžky, lze štěpit genom buňky na požadovaném místě a následně odstranit stávající a/nebo přidat nové geny.

V tomto konkrétním případě se vědci zaměřili na gen označovaný jako PCSK9, který hraje velkou roli při udržování hladiny LDL v krvi. Nachází se v jaterních buňkách a cílem bylo vyměnit jednu nukleovou bázi („písmenko“) za jinou. Tímto krokem by mělo dojít k deaktivaci celého genu.

Odborníci jsou přesvědčeni, že z dlouhodobého hlediska může tato metoda pomoci milionům lidí, kteří trpí kardiovaskulárními chorobami způsobenými vysokou hladinou cholesterolu. „Pokud to bude fungovat a bude to bezpečné, je to odpověď na infarkt – je to lék,“ řekl zakladatel a generální ředitel Verve Therapeutics Sekar Kathiresan, jež sám užívá léky na vysoký cholesterol.

Jak to má fungovat

Prvním dobrovolníkem byl pacient z Nového Zélandu, který měl dědičné riziko mimořádně vysoké hladiny cholesterolu a již trpěl srdečním onemocněním. Experiment zahrnoval injekční aplikaci nástroje pro úpravu genů CRISPR s cílem upravit jedno „písmeno“ DNA v jaterních buňkách pacienta.

Tato drobná úprava by měla stačit k trvalému snížení hladiny „špatného“ LDL cholesterolu – tukové molekuly, která způsobuje ucpávání a tvrdnutí tepen. Pokud experiment přinese očekávané výsledky, mohlo by to znamenat mnohem širší využití editace genů k prevenci běžných onemocnění.

Jsou tu určitá rizika

Lékaři provedou stejnou úpravu genů u 40 lidí, kteří zdědili vysokou hladinu cholesterolu, označovanou jako primární či familiární hypercholesterolémie. Hladina cholesterolu u těchto pacientů je dvakrát vyšší než průměr, přičemž se nejedná pouze o dospělé, ale toto onemocnění může postihnout i malé děti. V kostce jde o poruchu vychytávání LDL částic prostřednictvím LDL receptoru.

Vědci z Verve Therapeutics již dříve provedli stejný pokus na opicích. Zjistili, že tato léčba snížila jejich hladinu LDL cholesterolu o 60 procent. Hladiny zůstaly nízké po dobu více než jednoho roku a odborníci očekávají, že účinek bude trvalý.

Experiment na lidech však může být spojen s určitým rizikem. Nanočástice jsou do jisté míry toxické a u lidí užívajících jiné léky na snížení hladiny cholesterolu byly zaznamenány vedlejší účinky, například bolesti svalů. Potenciální problém spočívá v tom, že zatímco léčbu běžnými léky lze v případě problémů přerušit, u editace genů zatím neexistuje plán, jak ji po provedení vrátit zpět.

Váš názor Další článek: Windows 11 v nejnovějším buildu zobrazí urgentní oznámení i v režimu soustředění

Témata článku: Zdraví, Věda, Léky, Medicína, Genetika, Tělo, DNA, Buňky, Úprava, LDL, Choroba, Pacient, Játra, Cholesterol, Gen, Nový Zéland, Vědec, Hladina, Genom, MIT Technology Review, CRISPR, Volně prodejné léky na Heureka.cz



Sex manželských párů? Jen výjimečně. Ložnice ovládnou roboti s umělou inteligencí

Sex manželských párů? Jen výjimečně. Ložnice ovládnou roboti s umělou inteligencí

** Sex manželských párů jen při zvláštních příležitostech. ** Ložnice ovládnou sexuální roboti s umělou inteligencí. ** I to je jeden ze závěrů Mezinárodní robotické konference.

Filip KůželJiří Liebreich
RobotiSexUmělá inteligence
Další nezničitelná „cihla“ od AGM nabídne velkou baterii, noční vidění a nejhlasitější mobilní reproduktor

Další nezničitelná „cihla“ od AGM nabídne velkou baterii, noční vidění a nejhlasitější mobilní reproduktor

** AGM oznámilo další superodolný telefon s vyztuženými rohy ** Pyšní se opravdu hlasitým reprákem a nočním viděním ** Světelný kruh na zádech se rozbliká v rytmu hudby

Martin Chroust
MIL-STD 810IP68Smartphony
Nejničivější bomba v historii lidstva. Rusko zveřejnilo dokument o testu Car-bomby
David Polesný
Sovětský svazAtomová bombaJaderný útokZbraně
Tuto českou základnu plnou satelitů nesmíte vidět. V Mapy.cz je každá anténa pečlivě vyretušovaná

Tuto českou základnu plnou satelitů nesmíte vidět. V Mapy.cz je každá anténa pečlivě vyretušovaná

** Zapomeňte na rozčtverečkovaná místa, kterých si každý všimne ** Mapy.cz musely dokonale zakrýt desítky parabol ** Základnou se přitom na webu chlubí i její majitel. Kocourkov

Jakub Čížek
ČeskoMapy.czMapy
Prohlédněte si 1600 ruských základen na detailní družicové mapě. Rezavějící Kuzněcov, Moskva i raketoplán Bajkal

Prohlédněte si 1600 ruských základen na detailní družicové mapě. Rezavějící Kuzněcov, Moskva i raketoplán Bajkal

** Google má kvalitní družicové snímky Ruska ** Najdete na nich i tu poslední ruskou vojenskou základnu ** Nadšenci jich lokalizovali už okolo 1 600

Jakub Čížek
RuskoArmádaMapy
Nový hit. Tahle appka vám udělá profilovku jako od pouličního ilustrátora

Nový hit. Tahle appka vám udělá profilovku jako od pouličního ilustrátora

** Aplikace NewProfilePic se na Androidu stala hitem ** Můžete si v ní vytvořit profesionálně vypadající profilovky ** Pozor ale na agresivní cenovou politiku za Pro verzi

Martin Chroust
FotografieUmělá inteligenceMobilní aplikace